Pourquoi le nouveau médicament Miracle n’at-il pas fonctionné pour moi? Importance statistique, pratique et clinique

Ces dernières années, le nombre de médicaments disponibles pour traiter différents types de troubles psychologiques a considérablement augmenté. Pourtant, de nombreux médicaments mis au point et testés ne parviennent pas au marché car ils ne sont pas efficaces. Nombreux sont ceux qui supposent que les médicaments mis à la disposition du public doivent traiter avec succès le trouble qu’ils visent. Cela peut être ou ne pas être le cas. Certes, ils traitent efficacement le trouble chez certaines personnes. Vous ne pouvez pas être l'un d'entre eux.

"Comment cela peut-il être?" Vous vous demandez peut-être. «Je veux dire, je sais que tous les médicaments n’aident pas tout le monde, mais ils doivent aider la plupart des gens, sinon ils ne seraient pas sur le marché, non? Il y a des études qui disent que ça marche. Cela prouve que c’est efficace, n’est-ce pas?

La confusion ici réside dans ce que les résultats de recherche prouvent et ce qu’ils doivent prouver pour pouvoir être publiés dans des revues de premier plan, puis rapportés par des médias qui vont diffuser les résultats au public. Il s’agit de la différence entre ce qui est statistiquement significatif et ce qui est cliniquement ou pratiquement significatif.

Types de signification et résultats des études de recherche

Signification statistique

La signification statistique se concentre sur la probabilité qu'une différence observée ne soit pas due au hasard. La question à laquelle répond ce type de signification est la suivante: «Deux groupes diffèrent-ils au point que vous pouvez dire que les résultats sont dus au traitement que vous avez imposé et non à une variable externe aléatoire ou à un hasard? Cela ne concerne ni les types de différences observées ni leur signification pour les personnes traitées. Cela indique simplement qu’il existe ou non des différences qui ont abouti à des résultats mesurés qui n’étaient pas aléatoires.

Importance pratique

Ce type de signification concerne la taille des différences observées. Ceci est une réponse à un problème de signification statistique. Autrement dit, la signification statistique est fortement influencée par la taille de l'échantillon et peut trouver des différences même minimes entre le groupe recevant le traitement et le groupe témoin si l'échantillon est suffisamment grand. Le problème, c’est qu’il indique simplement s’il existe ou non des différences entre les groupes, et non pas si elles sont suffisamment importantes pour avoir un impact potentiel sur les personnes traitées avec le médicament.

Ainsi, une étude de recherche examine si un médicament diminue les symptômes de la dépression et les résultats montrent que le groupe de traitement a enregistré une diminution moyenne de 3 points sur une échelle d’autoévaluation, tandis que le groupe placebo a connu une diminution moyenne de 1 point, statistiquement démontrée important. Cela signifie que la diminution observée dans le groupe de traitement est significativement différente de la diminution observée dans le groupe témoin et que la différence est une différence réelle non due au hasard.

Cependant, bien que statistiquement significative, cette différence peut ne pas être perceptible pour les personnes recevant le traitement. Des recherches supplémentaires peuvent suggérer qu'il faut une réduction d'au moins 10 points de la note avant que les personnes signalent une diminution notable de leur dépression.

L’importance pratique consiste à déterminer s’il existe ou non une différence suffisamment grande entre les scores pour qu’il y ait une différence notable pour les personnes traitées. Donc, le fait que quelque chose soit statistiquement significatif ne signifie pas qu’il s’agit d’une différence suffisamment importante pour mériter une étude plus approfondie ou pour indiquer que les effets sont suffisants pour avoir un impact sur les patients.

Signification clinique

Bien que l’importance pratique commence à se poser pour savoir si un nouveau médicament réduira suffisamment la gravité des symptômes pour les patients traités, il reste un problème. Prenons l'exemple donné ci-dessus. Supposons qu'une étude soit menée pour déterminer si un médicament est efficace pour améliorer les symptômes de la dépression chez les personnes hospitalisées. Une différence moyenne de 10 points dans les scores est définie comme seuil pour conclure que tel est le cas. Les résultats montrent une diminution de 10 points des symptômes pour le groupe de traitement mais pas pour le groupe de contrôle recevant le placebo.

Cependant, que se passe-t-il si les personnes traitées nécessitent toujours une hospitalisation après l'intervention? La différence entre les groupes s’avérant statistiquement significative, il est donc déterminé que cela est dû au traitement et non au hasard. La différence s’est également avérée pratiquement significative car il existe une différence de 10 points entre les groupes qui est considérée comme suffisamment importante pour constituer une différence notable.

Mais si les personnes traitées peuvent faire état d’une différence notable de symptômes, cela ne signifie pas pour autant que ces différences seraient considérées comme cliniquement significatives en fonction de critères définis par les praticiens de la santé. Les cliniciens ne s'inquiètent pas de l'ampleur du changement résultant du traitement en l'absence d'autres indicateurs d'amélioration. Ils souhaitent savoir si les patients pourront mener une vie normale après le traitement.

Ainsi, si tous les patients traités étaient toujours hospitalisés après le traitement, peu importait une différence de 10, 20 ou 50 points. Ils ne pourront pas mener une vie normale s’ils souffrent toujours de symptômes suffisamment graves pour justifier une hospitalisation continue. L'indicateur ultime de signification clinique est de savoir si les personnes traitées se distinguent encore de celles ne souffrant pas de dépression après le traitement. Les résultats sont cliniquement significatifs lorsque les symptômes ne permettent pas de différencier les deux groupes.

Conclusions

Bien que chacun de ces types d’importance réponde à des questions importantes, c’est la dernière, l’importance clinique, qui est la plus pertinente pour ceux qui sont traités. Cependant, on peut faire valoir qu'exiger qu'il n'y ait pas de différence de symptômes entre le groupe traité et ceux ne présentant pas de trouble pour qu'il existe une signification clinique est un critère trop strict pour juger de l'efficacité.

En fin de compte, ce sont ceux qui souffrent d'un trouble qui devraient déterminer ce qui fait une différence significative dans leur vie. Un médicament peut réduire les symptômes au point que les personnes traitées le considèrent comme une amélioration de leur qualité de vie, même si certains symptômes persistent. Ce n’est pas le lieu pour les praticiens cliniques de décider que ce n’est pas important, car cela n’a pas permis de soulager complètement tous les symptômes et cette hypothèse peut empêcher l’utilisation d’un traitement alors qu’il pourrait l’aider.

En fin de compte, il appartient à la personne traitée de décider de ce qui fait une différence assez importante dans sa vie pour justifier la prise d'un médicament en particulier. Pour certains, une légère diminution des symptômes peut leur suffire pour déterminer que prendre le médicament en vaut la peine. Pour d'autres, cette même différence peut ne pas être assez grande pour la justifier. De toute évidence, d’autres facteurs ont une incidence sur cette décision, tels que les effets secondaires, la durée du traitement et les propriétés de dépendance. Pourtant, il n'appartient pas à un fournisseur de soins cliniques de prendre des décisions pour un patient. Ils devraient plutôt prendre des décisions en collaboration avec un patient pour assurer les meilleurs résultats possibles.

À emporter

Le fait qu’un médicament soit extrêmement efficace pour traiter un problème donné ne signifie pas pour autant qu’il sera automatiquement efficace pour vous. Bien que de nombreuses personnes puissent bénéficier de certains médicaments, il est important de garder à l’esprit que quels que soient les critères utilisés pour déterminer l’efficacité, toutes les études ont été aidées. En fonction du type de signification utilisé pour évaluer les résultats, même s'il a été constaté que cela a eu une incidence sur la majorité des patients du groupe de traitement, la différence peut avoir été significative ou non pour les personnes réellement traitées.

Malheureusement, les études tentant de déterminer exactement quelles caractéristiques distinguent ceux qui ont été aidés par une drogue de ceux qui ne l’étaient pas, ou ce qui constitue exactement un «changement significatif» dans l’esprit des personnes traitées ne sont généralement pas réalisables. En effet, il peut exister un nombre quelconque de caractéristiques pouvant jouer un rôle déterminant dans cette détermination et il doit y avoir suffisamment de personnes pour chacune des caractéristiques afin de pouvoir découvrir les différences. Il est difficile de recruter un nombre suffisant de sujets présentant des caractéristiques différentes pour ces types d’études, et les dépenses et la logistique nécessaires à cette fin sont généralement prohibitives.

Tout cela signifie que même s’il est naturel de garder espoir quand on découvre un médicament qui peut vous aider à vous sentir mieux physiquement et / ou émotionnellement, si cela ne fonctionne pas, ne perdez pas espoir. Cela peut être dû à un certain nombre de raisons, notamment la manière dont l'efficacité a été déterminée et ce qui a conduit votre praticien à le prescrire.

Comme dans n'importe quel domaine, certains fournisseurs de soins de santé sont meilleurs que d'autres. Certains sont plus à l'aise pour écouter vos expériences et symptômes spécifiques et pour évaluer avec précision ce qui vous attend pour déterminer le meilleur plan d'action. D'autres peuvent simplement se concentrer sur une vue d'ensemble, telle que le désordre général dont vous semblez souffrir et ensuite prescrire le médicament qui semble être le meilleur médicament pour le problème en général, plutôt que sur la base de votre situation particulière.

N'oubliez pas qu'aujourd'hui, il existe souvent de nombreux médicaments pour traiter différents troubles. Cela peut prendre du temps de déterminer lequel vous convient le mieux. Mais si vous êtes patient et que vous avez un fournisseur de prescription qui travaille avec vous au lieu de vous imposer une ligne de conduite, vous devriez être en mesure de trouver un traitement qui améliore considérablement votre qualité de vie. Il est important de rester optimiste quant aux options disponibles, y compris les voies de traitement non traditionnelles, jusqu'à ce que vous trouviez ce qui vous aidera à vivre une vie plus satisfaisante, plus productive et plus heureuse.

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